记者 张问之
“中国的细胞和基因治疗药物研发几乎与国际同步，有机会成为‘领跑者’。”今年全国两会，全国政协委员、贝达药业董事长丁列明立足行业现状，建议大力推进干细胞产业发展和基因治疗药物研发。
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目前，国外已有多款多种类型的细胞和基因治疗产品上市，国内也有数款治疗恶性血液肿瘤的CAR-T（嵌合抗原受体T细胞）产品上市，上百个细胞和基因治疗药物处于不同临床阶段。
“细胞和基因治疗是近年来国际医学前沿重点发展领域，建议紧跟前沿研究，成立专门部门，配备专业人才，加强与企业交流并给予指导，加快审评审批。”丁列明表示，细胞和基因治疗药物产品不同于传统化药和生物制品，个性化和特殊性非常突出，需要药监部门和科研主体之间加强沟通，并根据行业前沿持续完善技术评价体系。
丁列明建议，鼓励各方共同参与关键技术讨论和标准制定，形成行业共识，快速更新CGT（细胞和基因治疗）领域指南，以开放的态度宽进严出。同时，建立CGT药物专门审评部门，增加审评人员，并试行优先审评券制度，推动审评资源大力支持优质项目。
政策方面，相关部门一直重视细胞和基因治疗药物的技术评价研究，目前已经发布了20余项指导原则。但没有具体配套实施细则，更多侧重于健全标准体系、完善临床应用技术规范和加强安全性评价，亟待补充支持产业发展层面的规划布局和政策供给。
“可从支持产业发展层面加强布局规划和政策供给，鼓励开放竞争、高质量发展。”丁列明建议，加强产业政策供给，引导国内资金投资，同时深化国际合作，在不违反人类遗传资源相关管理要求前提下，尽可能放开限制，加速产业链、供应链、资金链、人才链融合。
经过科研院所、医疗机构、创新药企等科研主体和科学家多年的研发，目前，我国细胞和基因治疗药物研发蓬勃发展，在一些领域取得了重大成果，走在全球前列。
“聚焦关键领域重点环节，大力支持转化研究和临床应用。”丁列明建议，对具有原创性、核心竞争力的科研项目和科研团队给予大力支持，在底层技术上帮助解决“卡脖子”问题，加快建立中国自主技术开发的临床级别人诱导性多能干细胞库。
(来源：百度 百家 综合 上海证券报)
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