中国细胞生物学学会细胞治疗研究与应用分会iPSC沙龙暨自贸壹号第二届iPSC药物开发论坛”在上海自贸壹号生命科技产业园圆满召开

2023年8月14日，“中国细胞生物学学会细胞治疗研究与应用分会iPSC沙龙暨自贸壹号第二届iPSC药物开发论坛”在上海自贸壹号生命科技产业园圆满召开。本次论坛以“iPSC药物开发”为主题，由中国细胞生物学学会细胞治疗研究与应用分会主办，星北·自贸壹号和壹号企业家俱乐部承办。

著名猎头机构推荐金领职位 企业 职位 经理人 专访 社区 会员 生物工程新药研发与临床转化 A轮--人力资源总监 50-80万 北京 首席科学家/CSO--IVD行业-癌症/基因诊断 100-150万 北京 上海 销售VP断试剂行业IVD -PRE-IPO 体外诊 80-120万 北京 西安 IVD-POCT宏基因组病原微生物检测(mNGS) 诊断试剂 临床试验总监 50-80万 北京 上海 医疗器械-QA质量部--CE认证工程师 25-30万 北京 河北 知名大型健康产业集团总部投资总监 60-80万 北京 上海 知名生物工程公司-动物疫苗研发总监 40-50 北京 上海 化药上市公司-总经理-研发方向-博士/博士后 500-600万 北京 上海

诱导多能干细胞（induced pluripotent stem cell, iPSC）是通过将多能干细胞特异转录因子导入终末分化的体细胞，将体细胞重编程为类似胚胎干细胞（embryonic stem cell, ESC）的具有分化多能性的干细胞。因其具有ESC相似的向三胚层细胞分化的能力，且应用不受伦理争议的挑战。iPSC可从几乎所有的成体细胞重编程获得，更容易实现细胞治疗的广泛应用，因此在临床转化方面展现出巨大应用前景。

本次沙龙邀请了产业领域iPSC研究专家，重点围绕临床级iPSC产品开发的科学机制，制备工艺和质量保证、iPSC成药的优势、周期及安全性、及转化的现状和挑战等各方面展开论述，对iPSC产品和药物在产业化推进及监管申报方面的实践经验和体会做了分享，以推动基于iPSC的细治疗与细胞产业转化，加快iPSC产品的临床应用和商业化进程。中国细胞生物学学会细胞治疗研究与应用分会会长、中国科学院分子细胞科学卓越创新中心（生物化学与细胞生物学研究所）惠利健研究员，中国细胞生物学学会细胞治疗研究与应用分会副会长、星奕昂生创始人、董事长兼首席执行官王立群博士，星北集团创始人、CEO吴海侠等出席了沙龙会议。沙龙由中国细胞生物学学会细胞治疗研究与应用分会秘书长、同济大学附属东方医院何志颖研究员主持。

何志颖教授主持会议

首先，中国细胞生物学学会细胞治疗研究与应用分会会长惠利健代表分会致辞，并代表中国细胞生物学学会细胞治疗研究与应用分会向出席本次出席参与沙龙的所有人员表示欢迎，对支持细胞治疗研究与应用分会筹办此次沙龙的各单位表示感谢。

惠利健会长开幕致辞

随后，星北集团创始人、CEO吴海侠也代表自贸壹号园区对本次与会专家和人员的参会表示热烈的欢迎和感谢。他表示产业园区一直大力支持创新型细胞治疗企业的成长与发展，未来将继续与中国细胞生物学学会细胞治疗研究与应用分会不断加强合作，共同深入搭建具体支撑产业发展的多维平台，共谋细胞产业发展，共筑人类健康事业。

星北集团创始人、CEO吴海侠致辞

主题分享

中国细胞生物学学会细胞治疗研究与应用分会副会长、星奕昂生创始人、董事长兼首席执行官王立群博士针对《iPSC衍生通用细胞的开发和挑战》的主题进行了演讲。王立群博士指出：“免疫细胞的发展需以临床需求和价值导向为驱动因素。iPSC衍生通用细胞治疗产品的模块化开发思路不仅可以为临床治疗提供新的途径，而且能够将细胞治疗回归到传统生物制药的GMP制备和管理理念中来，更安全有效。目前，iPSC来源在研药物的适应症主要集中于肿瘤治疗的方向上，经过基因编辑的iPSC-CAR-NK，不仅解决了通用型问题，更大大提升了治疗实体瘤的可能性”。他表示干细胞衍生的功能细胞产品中，干细胞残留以及致瘤的可能性是存在的。但当我们把iPSC细胞衍生分化为自然杀伤细胞（natural killer cell, NK）之后，发现NK细胞天然就对残留干细胞有杀伤作用，在我们的大量细胞产品中，一点点微量的iPSC残存细胞都被NK细胞杀掉了，这也意味着因干细胞残留导致的肿瘤在iPSC-CAR-NK治疗中发生的可能性极低”。

王立群博士作报告分享

中国科学技术大学学士、康奈尔大学博士，中盛溯源生物科技有限公司联合创始人、首席技术官（CTO）张颖博士进行了《iPSC技术成药路径探索从CMC到临床开发策略》报告演讲。中盛溯源近期成功申报并获批了IND的两个在研产品，包括iPSC衍生的iMSC用于骨关节炎治疗及iPSC-NK用于肿瘤免疫治疗。张颖博士从企业实际经验出发，指出iPSC衍生细胞产品本身的属性决定了其CMC开发的难度显著较高，需要建立成熟的生产质控体系来确保细胞药物批间一致、质量可控。在临床实验阶段，需要根据产品属性和临床需求选择合适的适应症来开展严谨规范的三期临床实验，取得好的临床结果，这样iPSC技术才能真正造福人类健康。张颖博士希望能够基于控制细胞培养原材料的质量，优化iPSC的培养、分化、和批生产的工艺，将hiPSC来源的细胞产品作为药物进行生产，而非作为定制化的临床应用技术去开发，实现”提供广泛可及的通用型细胞产品“的产业目标。

张颖博士作报告分享

霍德生物创始人、董事长、CEO范靖博士则探讨了《人iPSC衍生细胞治疗产品在神经疾病治疗上的进展与挑战》。范靖博士表示，随着多能干细胞培养、iPSC重编程及定向神经诱导分化技术的成熟，目前已有的临床前动物及一些临床研究已经显示，移植相应的功能神经细胞或其前体细胞能在一定程度上替代或补充原有死亡的功能神经细胞，重建连接，促进周围组织的功能，并实现一定的功能恢复，霍德生物在iPSC衍生的神经前体细胞产品开发用于脑卒中导致的后遗症治疗方面取得了很好的成就。随着iPSC技术的产业化和临床验证， 5-10年内许多中枢神经系统（central nervous system, CNS）疾病的患者将有可能享受到可负担的、安全有效的创新性治疗，也希望有更多新的技术和联合疗法出现“。范靖博士表示，“面对市场的需求，新一代的治疗技术与机遇和挑战并存，合作将有助于加速这些创新疗法更快的为患者提供安全有效的治疗”。

范靖博士作报告分享

跃赛生物研发副总房海燕博士发表了《PSC衍生的再生细胞药物开发与转化》演讲，房博士将全球细胞治疗在帕金森病（Parkinson's disease, PD）方面的发展历史向大家做了充分的介绍，对于该类项目的新药开发挑战进行了分析。指出干细胞的生物学特征赋予细胞代替疗法相较为传统疗法有显著优势，PD目前无根治性疗法，且现行疗法存在诸多局限性，PSC在PD的细胞治疗、再生医学及其他领域有着巨大的应用潜力，跃赛团队在该方面的研究在国际上处于领先地位。

房海燕博士作报告分享

圆桌讨论

沙龙会议同样设置了圆桌讨论形式，参会人员非常积极踊跃的进行了提问，针对iPSC如何用于药物筛选和安全性评价、目前iPSC的制备和应用中仍然面临的挑战和限制、iPSC制备过程中的低效率、不确定性和安全性等问题，各位专家代表都提出对应的解决方案。

iPSC不仅能够为疾病的研究提供重要的实验模型，还可以为临床治疗提供新的途径。遵循着新生事物螺旋上升的前进发展步调，iPSC行业在我国的细胞治疗领域必将画下浓墨重彩的一笔。