角逐个体化治疗风口 药企、基因“联姻”频密

看似无限想象空间的市场，谁能真正尝到甜头？

日前，深圳华大基因股份有限公司（300676.SZ）、康美药业股份有限公司（600518.SH）双双发布公告，将合资设立康美华大基因技术有限公司，以开展中医药现代化、基因诊断治疗新技术、基因组学、基础医学等研究。这种制药、基因测序领域龙头企业“联姻”的现象，在过去数年里频频发生。

著名猎头机构推荐金领职位 企业 职位 经理人 专访 社区 会员 生物工程新药研发与临床转化 A轮--人力资源总监 50-80万 北京 首席科学家/CSO--IVD行业-癌症/基因诊断 100-150万 北京 上海 销售VP断试剂行业IVD -PRE-IPO 体外诊 80-120万 北京 西安 IVD-POCT宏基因组病原微生物检测(mNGS) 诊断试剂 临床试验总监 50-80万 北京 上海 医疗器械-QA质量部--CE认证工程师 25-30万 北京 河北 知名大型健康产业集团总部投资总监 60-80万 北京 上海 知名生物工程公司-动物疫苗研发总监 40-50 北京 上海 化药上市公司-总经理-研发方向-博士/博士后 500-600万 北京 上海

“基因治疗正受到国际大制药公司的青睐，国内的企业也很积极。”中国科学院院士魏于全指出，“基因组学为肿瘤免疫治疗与基因治疗带来新机遇。高通量二代测序技术，采用外显子测序分析肿瘤细胞的突变位点。而候选的突变多肽应用于肿瘤病人的个体化治疗。”

21世纪经济报道记者了解到，药企一般通过自建、合资、收购等方式踏足基因产业，左手创新、右手深入临床抢夺个体化治疗赛道。基因企业则因走过了前期的基础研究积累和标准化监管风暴，牵手药企更多是为了拓展基因技术应用场景实现产业化。

企业热情高涨

根据华大基因、康美药业发布的公告，此次合资公司的成立对华大基因来说是促进基因诊断治疗新技术、基因组学等研究成果在中医药领域的拓展，对康美药业来说是促进中药材在基因检测领域的研究，推进中医药疗效评价、中药标准化、中药作用机制等发展。同时“为双方下一步合作奠定基础”。

华大基因CEO尹烨向21世纪经济报道记者表示：“所有的精准用药本质上都是基因决定，包括肠道菌群的互相作用，比如化疗药物也不是人人一样。所以基于基因和菌群的差异是未来治疗药物的基础。也可以借此实现老药新用，扩大适应证。”

曾参与“人类基因组计划”的精准基因集团董事长王学刚指出：“以前基因研究都是基础性研究，偏技术，而药物解决临床问题，偏应用。随着科学界对基因研究越来越清楚，加上这几年测序成本快速下降，基因测序在临床的应用越来越多。基因起的作用越来越大之后，掌握的技术壁垒越来越高，就可以进入到药物研发和新的治疗技术研发中。”

药企对基因药物、疗法的渴求已跃然纸上。国际上三年前便有罗氏、辉瑞、诺华、Myriad等巨头不断引入基因测序技术。国内药企除了争夺这一波新兴热潮，长年以仿制药为主、创新不足等问题的存在，也决定了其追捧基因技术的现状。

已转让60项创新药物等产品的魏于全对药企的“热情”印象深刻，他说：“上药集团一来就要10个、20个药，国药一来也是想要20个、30个药。石家庄药业跟我要30个药，还列了个单子，但是大部分都做不出来。”

王学刚告诉21世纪经济报道记者，过去很多药物解决的是容易解决的疾病，演变至今很多肿瘤、慢性病等难以接近的疾病成了临床的头疼问题，药企需要回到基因、生物层面对疾病本身进行认知，如临床前研究、找新的靶点等也都离不开基因问题。

“基因本身有个体化差异，会有新问题出现，从而对过去的药物研发方向进行修正。”王学刚说，“过去研究基因都是高校、研究所，基因企业本身就是要做技术转化，这也是这几年基于基因组技术的公司越来越多的原因，需要转化的场景越来越多了。”

目前来看，基因企业的技术研发也离不开跟高校、科研机构、医院合作，这是市场的主流。

“科研院所对临床需求更了解，合作之后可以满足临床需求进行技术开发。”精科生物研发产品总监蒋馥蔓指出，基因公司在这过程中往往提供技术，跟合作方设计方案之后，整个流程中比如实验、生物医学信息分析等环节，因为涉及软件，需要比较强的生物信息分析技术，企业通过比对方法等，转化成医生或者用户看得懂的报告，再把结论拿到临床验证。

曙光与障碍

毫无疑问，基因治疗的热度还会持续，美国、法国、欧盟等都在加大对基因治疗的扶持和投入。不久前FDA邀请业内专家评审 Spark公司的基因药物Luxturna，专家们建议FDA批准该药上市。若最终得以通过，这将是FDA历史性首次批准真正的基因治疗药物上市。

但想要分羹基因治疗市场也是很艰难的。生物治疗的投入成本十分高昂，基因治疗自然也不例外。

魏于全介绍，建成从基因发现到药物研发、中试生产、临床试验及药物生产等一系列关键技术平台就投资了7亿。下一步还要再研发50多个新药，将带动100亿的投入。“现在是不缺资本，关键是要有好的技术和产品。我们之前融资十多个亿是做早期研发的，后续还需要继续投资。”他说。

大金额的投入面前，以前尚处“年幼期”的基因企业埋单能力往往有限。根据华大基因披露的公告，新成立的合资公司中康美药业持股95%，华大基因持股5%，其中康美药业是以现金出资，华大基因以实物出资。

王学刚坦言，过去基因产业规模不大时，埋单方主要是为了开展技术研究，新药研发公司为了做基础性研发会有资金投入，也会资助高校研究，到现在则是直接投资企业或者是直接购买公司的成果。

“未来是不是基因公司跟制药公司同等重要，这个也有可能。现在也有基因检测、基因服务公司反向购买药物研发自己做新药开发，或者自己参与到药物研发中，这个未来也有可能。”他说。

除此之外，基因治疗涉及安全性及伦理问题，比如人们会担心制药厂掌握了自己的基因组序列，个人生命信息安全将无法得到保障。这就给监管提出了新的考验，而国内关于基因技术相关的监管和规范化应用，在检测领域也刚刚起步。

“当年叫停基因检测的原因是有些机构没有做检测也直接发报告，市场缺乏规范，所以现在有飞检，实验室需要具备资质，标准化工作逐渐展开了。”蒋馥蔓告诉21世纪经济报道记者，“政策是比较严谨的，比较好的现象是正常现在每年都会有新的进展，也会有专门的监管人员到各个实验室看搭建和服务的质量水平。”